最新公布的临床试验数据显示，今年早些时候批准的一种新的基因疗法可以作为一种可持续的单剂量治疗B型血友病患者。
研究人员周三在《新英格兰医学杂志》上报告说，B型血友病患者在一次输注Beqvez (fidanacogene elaparvovec)后，出血次数平均减少了71%。
更好的是，在接受基因治疗后，研究中45名患者中有一半以上根本没有出血。
B型血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，它会导致人们的凝血因子IX水平降低，凝血因子IX是一种有助于凝块形成的血液蛋白。
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研究人员说，这种基因疗法使用一种挖空的病毒，将因子IX基因的工作副本传递到患者的肝脏，使身体开始产生凝血因子。
“在这项研究中，我们从患者身上看到的是，在接受基因治疗输注的几天内，它扎根了，他们的身体在他们的生命中第一次开始制造因子IX，”宾夕法尼亚大学宾夕法尼亚血液疾病中心和宾夕法尼亚综合血友病项目的临床主任，首席研究员亚当·库克博士说。
Cuker在宾夕法尼亚大学的新闻发布会上说:“我们一直想要小心使用‘治愈’这个词，特别是在我们有更长的随访数据之前，但对许多这样的病人来说，这改变了他们的生活。”
基于这些临床试验数据，美国食品和药物管理局于4月批准了Beqvez。该试验由开发Beqvez的辉瑞公司支付。
目前，B型血友病患者必须定期注射IX因子。患者可以要求这些输液，从每两周一次到每周几次不等。
相比之下，新的基因疗法只需要一次注射剂量。大多数患者在接受基因治疗后不需要继续注射IX因子。
“我们从天生患有血友病的人那里听说，即使他们的疾病得到了很好的控制，这种负担总是在他们的脑海里。频繁的注射，治疗费用，旅行时计划注射的需要，如果他们流血了会发生什么，等等，总是存在的，”库克说。
“现在我们有患者在这项研究中接受了治疗，血友病基本上治愈了，他们告诉我们实现了一种新的‘无血友病的精神状态’。”作为一名医生，看到我的病人对他们的新现实如此满意，我感到很惊讶，”库克补充道。
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