导致艾滋病的HIV病毒于1983年首次被发现。感染这种病毒最初意味着死亡,但今天,多亏了抗逆转录病毒药物,它可以得到控制。然而,目前还没有治愈方法。
旧金山一家名为Excision BioTherapeutics的小型生物技术公司正试图通过其名为EBT-101的输液来改变这种状况。该公司最近报告了一次性基因编辑治疗的积极结果,但只是在安全性方面。服用实验药物的三名患者没有出现严重的副作用。
我们要等到2024年才能看到第一份疗效报告。
尽管有抗逆转录病毒药物,每年仍有数十万人死于艾滋病。这种病急需一种治疗方法。
艾滋病毒和所有病毒一样,是由遗传物质和外壳构成的。它比人体小一千万亿分之一,是躲避免疫系统防御的专家。
Excision BioTherapeutics公司开发的这种治疗方法使用了一种名为CRISPR的基因编辑技术,通过切割阻止病毒复制的大部分DNA来寻找病毒并使其失效。
CRISPR是从我们的微观祖先——细菌细胞中复制过来的。这种对抗病毒的多功能工具,数百万年来被细菌有效地用来保护自己,现在准备好保护人类免受病毒的威胁。
CRISPR就像一个微型机器人,可以被引导到活细胞内外的遗传物质上所需的位置。它可以用于治疗疾病,开发新型作物,并密切关注传染病的传播方式。
自CRISPR首次被发现以来已经过去了35年,但在过去的十年里,这项技术取得了重大进展,特别是在治疗遗传性疾病,如镰状细胞病方面。美国食品和药物管理局预计将在12月决定批准CRISPR用于镰状细胞治疗。CRISPR是如何工作的。
截至2022年12月,近3000万人正在接受抗逆转录病毒药物治疗,比2010年的770万人大幅增加。虽然这些药物可以拯救生命,但它们也会产生副作用,比如心脏动脉阻塞和神经退行性疾病。
病毒和被它们感染的生物体已经打了几十亿年的仗。人体是由层层保护层守卫的堡垒,因此艾滋病毒使用几种策略来逃避人体复杂的免疫攻击。一种策略是隐藏在被称为T细胞的免疫细胞中,这种免疫细胞被设计用来攻击它。病毒可以在这些细胞中休眠很长一段时间,等待合适的条件进行复制。
病毒在复制时也会在其遗传物质中出错,从而产生数千种突变变种。这使得开发对抗这种威胁疾病的药物变得非常困难。然而,CRISPR的设计目的是攻击病毒的核心,增加使其失效的机会。
研究人员一直专注于增强CRISPR工具及其对hiv感染细胞的递送,以直接靶向并从宿主免疫细胞的基因组中去除整合的病毒DNA。
与所有药物一样,这种疗法首先必须在实验室动物身上进行测试。
2020年,美国天普大学(Temple University)的研究人员成功地利用CRISPR技术在小鼠和大鼠的器官中寻找艾滋病毒,并去除关键的艾滋病毒DNA片段。这推动了该领域的进一步研究。
同年,同一个研究小组提供了证据,证明该技术在携带猿类艾滋病病毒(SIV)的猕猴身上有效。这表明,这种治疗方法在人体试验中可能是安全的。
虽然EBT-101的安全性结果令人鼓舞,但仍有很多工作要做。在更大的人群中进行测试并使每个艾滋病毒感染者都能负担得起治疗是至关重要的,因为这种疾病在较贫穷的国家更为普遍。
尽管如此,“切除生物疗法”的成功开始给人们带来治愈艾滋病的希望。由The Conversation提供
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引用:基因编辑可以治愈艾滋病毒吗?我们可能很快就会发现(2023年11月9日)从https://medicalxpress.com/news/2023-11-hiv-gene.html检索到2023年11月14日这个文档
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